NEPTUNE studie voor Angelman Syndroom afgerond
ENCORE deed mee aan de internationale NEPTUNE studie van het farmaceutisch bedrijf OVID (link). In deze studie wordt onderzocht of het medicijn Gaboxadol een positief effect heeft op het dagelijks functioneren van kinderen met Angelman Syndroom. Dit is een gerandomiseerde placebo gecontroleerde studie, zodat duidelijk kan worden of het medicijn echt werkt. Een eerdere open studie, de STARS trial (link) liet aanwijzingen voor een gunstig effect zien, maar deze studie gaf wegens de opzet geen definitief bewijs. Inmiddels is het gewenste aantal deelnemers bereikt, dus kunnen er geen nieuwe kinderen meer instromen. We verwachten de eerste resultaten begin 2021.