Roche Tangelo studie open voor inclusie van kinderen in ENCORE Angelman syndroom expertisecentrum van Erasmus MC
De studie van Roche naar een behandeling voor Angelman Syndroom is door de medische ethische commissie (CCMO en METC) goedgekeurd en dat betekent dat nu ook Nederlandse kinderen met Angelman syndroom hieraan mee kunnen doen.
De TRAIN-studie
In de TRAIN-studie wordt het medicijn Trametinib getest in patiënten met NF1
SPECIAL X
Onderzoek naar de sociale en mentale vaardigheden en autisme kenmerken bij kinderen met het Fragiele X Syndroom.
VEP-NF1 studie
Visuele informatieverwerking in mensen met en zonder Neurofibromatose 1
Afgeronde klinische studies (deelname gesloten)
NEPTUNE TRIAL
Fase 3 klinische studie naar het effect van het medicijn OV101 in kinderen met Angelman Syndroom
EXCEL TRIAL
Fase 2 en 3 klinische studie naar het effect van Lamotrigine op cognitie in patiënten met NF1
COVANT STUDY
Cognitieve variabiliteit in NF1- en TSC eeneiige tweelingen
GWPCARE6 TRIAL
Fase 3 klinische studie naar het effect van Cannabidiol op epilepsie in patiënten met TSC
RAPIT TRIAL
Fase 2 en 3 klinische studie naar het effect van het medicijn Everolimus in kinderen met TSC.
RATE TRIAL
Fase 2 en 3 klinische studie naar het effect van het medicijn Sirolimus in kinderen met TSC.
SIMCODA TRIAL
Fase 3 klinische studie naar het effect van het medicijn Simvastatin in kinderen met NF1
NFSIMVA TRIAL
Fase 3 klinische studie naar het effect van het medicijn Simvastatin in patiënten met NF1