Tot nader bericht vol – Roche Tangelo studie open voor inclusie van kinderen in ENCORE Angelman syndroom expertisecentrum van Erasmus MC
De studie van Roche naar een behandeling voor Angelman Syndroom is door de medische ethische commissie (CCMO en METC) goedgekeurd en dat betekent dat nu ook Nederlandse kinderen met Angelman syndroom hieraan mee kunnen doen. De officiele naam van de studie is “Tangelo: een open-label, multicenter study to investigate the safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of RO7248824 in participants with Angelman syndrome (BP41674)”.
In deze studie krijgen deelnemers een behandeling met een anti-sense oligonucleotide, dat is een klein stukje genetisch materiaal dat ervoor zorgt dat het UBE3A gen wordt aangezet. Zo kunnen hersencellen weer het eiwit maken dat kinderen met Angelman syndroom missen.
Om het medicijn op de juiste plek te krijgen, moet het via een ruggenprik worden gegeven. Dat gebeurt onder narcose. Er zijn meerdere prikken nodig in de studie, die een jaar duurt. Kinderen met Angelman syndroom tussen van 1 tot en met 12 jaar kunnen meedoen. Er zijn nog andere criteria waaraan deelnemers moeten voldoen. Wilt u meer informatie, of wilt u weten of uw kind of uw patient aan de studie zou kunnen deelnemen, neem dan contact met ons op via angelman@erasmusmc.nl.
Voor meer informatie vanuit Roche over de studie, klik hier. Meer details over de studie zijn ook te vinden op de clinicaltrails.gov website.