Blog

Graag geven we een korte update over de drie fase 3 onderzoeken met een ASO vanuit de farmaceutische industrie.

Ultragenyx heeft in de Aspire studie onderzoek gedaan naar hun middel GTX-102 (apazunersen). Zeer recent is de analyse gedaan van de primaire uitkomstmaten. Deze bleken geen significante verbetering te tonen. Daarmee is de studie negatief geëindigd en wordt gestopt.

Vanuit ENCORE hebben we in een eerder fase besloten niet mee te doen met deze studie.

Ionis is bezig met de Reveal en Champion studie naar ION582 (obudanersen), hier zijn de deelnemers nu allemaal gestart en wanneer deze allemaal klaar zijn met de vervolgmetingen wachten we met spanning op het resultaat.

Vanuit ENCORE hadden we graag met deze studie meegedaan, maar heeft de indiening door de fabrikant bij de ethische commissie (CCMO) in Nederland geleid tot een weigering. In andere landen is wel toestemming gegeven.

Oak Hill Bio is in de opstartfase van de Beacon studie nagar Rugonersen, deze studie is ingediend voor ethische toestemming. We horen hier vanuit ENCORE aan mee te kunnen doen.