RATE TRIAL
Fase 2 en 3 klinische studie naar het effect van het medicijn Sirolimus in kinderen met TSC.
In deze studie, opgezet en uitgevoerd door ENCORE, werd het effect van het medicijn Sirolimus getest op het verminderen van epilepsieaanvallen in TSC-patiënten. In totaal deden er 23 deelnemers mee, waaronder een aantal TSC-patiënten vanuit het ENCORE expertisecentrum. De studie is afgerond en de resultaten zijn in 2016 gepubliceerd.
Overwater IE, et al. (2016) Sirolimus for epilepsy in children with tuberous sclerosis complex. Neurology. 87; 1011–8. Pubmed