Onderzoek naar gebruik van het medicijn Gaboxadol bij kinderen met Angelman Syndroom afgerond
In 2019 en 2020 deden we met het ENCORE expertisecentrum voor Angelman Syndroom mee aan een internationale studie naar het effect van het medicijn gaboxadol bij kinderen met Angelman syndroom. Dit is een medicijn die de GABA-delta receptor stimuleert. Ook Nederlandse kinderen deden mee.
Bij een eerdere studie waarbij alle deelnemers gaboxadol kregen waren er duidelijke positieve effecten gemeten op dagelijks functioneren. In de huidige studie werd er geloot tussen gabaxadol en placebo. De resultaten lieten een verbetering zien bij zowel de kinderen die placebo kregen als bij de kinderen die gabaxadol kregen. Er was dus geen verbetering door de gabaxadol. Ook waren er geen ernstige bijwerkingen. Dit laat weer zien dat een studie met een placebogroep echt belangrijk is om zeker te weten of een behandeling effect heeft.
We danken de deelnemers en hun ouders. Het artikel met alle resultaten is nu gepubliceerd. Klik hier om het artikel te lezen (link geldig tot 15 oktober)